纽卡科学家发展治疗儿童脑肿瘤的新技术

由纽卡斯尔大学专家领导的一项新研究针对高级别儿童脑瘤。

英国癌症儿童基金会(children with cancer uk)与慈善机构blue skye thinking和little hero联合资助了一个新的里程碑式的研究项目，该项目旨在对抗成髓细胞瘤(mb)，这是儿童中最常见的高级脑肿瘤。
由纽卡斯尔大学领导的这项名为instinct-mb的研究项目，旨在开发出更好、更有效的治疗成髓细胞瘤的方法，这种疾病导致大约30%的儿童患者死亡。
高危儿童脑瘤是儿童癌症死亡的主要原因。虽然在治疗最常见的儿童脑瘤方面取得了许多进展，但目前的治疗仍有一部分病例失败。
可悲的是，许多从脑瘤中幸存下来的儿童往往因为肿瘤和拯救他们生命所需的积极治疗而导致严重的、限制生命的残疾。
新疗法需要
教授史蒂夫·克利福德
儿童期癌症的主要挑战之一是由myc基因驱动的第3组成髓细胞瘤。这类肿瘤几乎只发生在年幼的儿童，基本上是不可治愈的，对整个儿童癌症死亡率有重要影响。
化疗和放疗等标准治疗方法的进展有助于提高总体生存水平，但并不针对肿瘤亚型，而且对myc-group3肿瘤无效。因此，迫切需要新的治疗方法来改善患有高风险髓母细胞瘤的儿童的前景。
本能- mb项目将寻求开发第三组成髓细胞瘤的新疗法，使用新药和有前景的新型免疫疗法，即car-t细胞疗法。
随着这些新的、有针对性的治疗方法的发展，有很大的机会消除组3的髓母细胞瘤肿瘤。这种类型的肿瘤通常有myc基因拷贝的上调，这导致疾病快速生长，并经常导致治疗失败。

不幸的是，只有不到5%的儿童在这种疾病中存活下来。本能- mb的研究人员已经发现了针对myc基因的潜在药物，并开创了有前景的car-t细胞疗法，以帮助免疫系统摧毁癌细胞。car-t细胞疗法重新编程儿童的免疫细胞，以识别和攻击癌症，而不损害健康的细胞。
至关重要的是，第三组成髓细胞瘤的新疗法的目标是提高生存率，减少对周围健康细胞的损害，极大地减少长期副作用。未来几年面临这一毁灭性疾病的儿童和青年将获得健康未来的希望。
该研究项目由纽卡斯尔大学癌症中心的史蒂夫·克利福德教授领导，旨在识别和开发针对第3组成髓细胞瘤的有效治疗方法，结合不同的药物和car-t细胞疗法。该研究项目将得到本能研究网络、伦敦大学学院儿童健康研究所和癌症研究所的支持。
本能网络的首席研究员克利福德教授说:“我们迫切需要全新的治疗方法来治疗预后最差的儿童癌症类型。通过汇集世界领先专家的必要网络，开发这种针对肿瘤生物学的方法，并将它们带到临床，我们的目标是为这些患者的治疗和前景带来一个台阶上的变化。”
该研究项目由三个慈善机构共同资助:英国癌症儿童、蓝天思维和小英雄。本能- mb项目的资助结构旨在加强整个儿童癌症社区的合作和资助。这一伙伴关系的建立是对脑瘤研究进行投资的一项战略承诺，以应对预后仍然具有毁灭性的疾病。
英国儿童癌症协会长期致力于资助脑肿瘤研究，以加速科学发现转化为新的治疗方法和更好的儿童结果。自2013年以来，该慈善机构已经为克利福德教授领导的原始本能项目提供了近150万英镑的资金。
“进步的科学”
“蓝天思维”和“小英雄”都是由一些家庭为了纪念他们在与髓母细胞瘤的斗争中失去的儿子而成立的，这是他们第一次与“英国癌症儿童”共同资助研究。
nick goulden代表英国癌症儿童基金会说:“intuition - mb项目是英国癌症儿童基金会年复一年资助的开创性工作的一个例子。感谢我们的筹款人的辛勤工作，克利福德教授和他的团队等研究人员正在发现更多关于脑瘤是如何发展的，这些发现和理解导致了更友善、更有效的治疗方法的发展。通过资助像《本能》这样的研究，我们希望最终看到一个每个孩子都能在没有副作用的情况下活下来的世界。
blue skye thinking的理事sally hall说:“我儿子skye的善良闪耀着光芒，与这种可怕的疾病以及治疗后的副作用形成鲜明对比。尽管被“治愈”了，但他很快就从颈部以下瘫痪了，并被诊断为放射化学神经毒性，这是由于他所忍受的治疗带来的，不幸的是，他不久就去世了。
“克利福德教授和他开创性的研究团队通过《本能》提供了一种更个性化、更有针对性的治疗方法，这是进步科学中的一项令人难以置信的成就，为未来的孩子们带来了巨大的希望。”